Nove casi di tumore nei bambini trattati con un medicamento di Novartis

Nove bambini in tutto il mondo che sono stati curati con la terapia genica Zolgensma di Novartis hanno sviluppato un tumore. In due casi ci sono indizi per una correlazione con la cura.

Il medicamento è stato sviluppato per contrastato una rara malattia muscolare genetica ed è stato lanciato nel 2019. In due casi è stato rilevato nel DNA dei pazienti materiale genetico proveniente dal vettore utilizzato per la terapia. Entrambi i bambini coinvolti sono stati sottoposti a trattamento e continuano a essere tenuti sotto osservazione medica, scrive Novartis in una presa di posizione odierna.

Lo Zolgensma tratta l'atrofia muscolare spinale (SMA) che colpisce le cellule nervose delle corna anteriori del midollo spinale da cui partono i nervi diretti ai muscoli e che trasmettono i segnali motori. La particolarità di questa terapia: viene somministrata ai bambini di età inferiore ai due anni in un'unica infusione e introduce nelle cellule una copia funzionante del gene difettoso. In questo modo agisce direttamente sulla causa della malattia. Con 2,1 milioni di dollari per trattamento, variabili in base alla nazione, alla sua uscita nel 2019 risultava essere il medicamento più costoso al mondo.

Finora sono stati esaminati più approfonditamente i tumori di tre dei nove bambini colpiti, come riporta sul proprio sito web l'associazione britannica di pazienti SMA UK. Mentre in due di questi casi è stata rilevata l'integrazione del DNA vettoriale, nel terzo tumore non sembra esserci alcun nesso con il trattamento. Le informazioni sui bambini colpiti sarebbero finora limitate. Si attendono ulteriori dettagli da parte delle autorità di regolamentazione.

Secondo l'azienda basilese, dall'autorizzazione all'immissione in commercio, oltre 6.000 pazienti in tutto il mondo hanno ricevuto Zolgensma nell'ambito di studi clinici, programmi di accesso speciale e trattamenti regolari. Il gruppo esamina costantemente le nuove informazioni sulla sicurezza e tutti i casi segnalati. Novartis ha sottolineato che il potenziale rischio di formazione di tumori dovuto all'integrazione del DNA del vettore nel genoma è già indicato nel foglietto illustrativo di Zolgensma.