Novartis regala il trattamento per l’atrofia a 100 pazienti

Il gruppo farmaceutico Novartis intende rendere disponibile gratuitamente l’anno prossimo la sua terapia genica Zolgensma - attualmente il medicinale più costoso al mondo - a 100 pazienti.

Entro giugno 50 dosi saranno messe a disposizione di bambini sotto i due anni e complessivamente nell’arco dell’anno prossimo le dosi distribuite gratuitamente saranno 100, ha comunicato oggi Novartis. Il programma di aiuto è rivolto soprattutto a pazienti in Paesi in cui il farmaco non è stato ancora autorizzato.

La terapia genica è usata per trattare la malattia ereditaria Atrofia Muscolare Spinale (SMA), di solito fatale, che colpisce circa un neonato su 10.000. Con un prezzo di listino di 2,1 milioni di dollari per una singola dose, Zolgensma è più costoso di tutti gli altri farmaci al mondo.

TreatSMA, l’organizzazione britannica di difesa dei pazienti, pur accogliendo con favore l’iniziativa Novartis, ha anche espresso preoccupazione per il programma, per il quale una commissione indipendente farà un sorteggio due volte alla settimana a partire dal 3 febbraio.

«Data la mancanza di accesso al trattamento della SMA in molti luoghi, dobbiamo ancora essere convinti che una lotteria della salute sia un modo appropriato per affrontare il bisogno medico non coperto in questa grave malattia», ha indicato TreatSMA.

Zolgensma è stato approvato in maggio negli Usa e fino a settembre Novartis ha realizzato con il farmaco vendite per 175 milioni di dollari.